فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے منگل کو الزائمر کی بیماری کے لیے ایک نئی دوا کی منظوری دی، جو کہ علاج کی ایک نئی کلاس میں تازہ ترین ہے جس کا استقبال امید، مایوسی اور شکوک و شبہات کے ساتھ کیا گیا ہے۔
دوا، ڈونیماب، برانڈ نام کسونلا کے تحت فروخت کی جائے گی، مطالعہ میں دکھایا گیا ہے کہ بیماری کے ابتدائی مراحل میں علمی زوال کی رفتار کو معمولی طور پر سست کیا جائے۔ اس میں اہم حفاظتی خطرات بھی تھے، بشمول دماغ میں سوجن اور خون بہنا۔
ایلی للی کی بنائی ہوئی کسونلا ایک اور دوا لیکیمبی سے ملتی جلتی ہے جسے گزشتہ سال منظور کیا گیا تھا۔ دونوں ہی نس کے ذریعے انفیوژن ہیں جو الزائمر میں شامل پروٹین پر حملہ کرتے ہیں، اور دونوں کئی مہینوں تک ڈیمنشیا کے پھیلنے کو سست کر سکتے ہیں۔ دونوں ایک جیسے حفاظتی خطرات بھی رکھتے ہیں۔ Leqembi، Eisai اور Biogen کے ذریعہ تیار کردہ، ہر دو ہفتے بعد دیا جاتا ہے۔ کسنلا ماہانہ دیا جاتا ہے۔
Kisunla میں ایک اہم فرق ہے جو مریضوں، ڈاکٹروں اور بیمہ کنندگان کو اپیل کر سکتا ہے: للی کا کہنا ہے کہ مریض اس دوا کو روک سکتے ہیں جب یہ پروٹین، امائلائیڈ کو صاف کر دیتی ہے، جو الزائمر کے شکار لوگوں کے دماغوں میں تختیوں میں جکڑ جاتا ہے۔
للی کی ایگزیکٹو نائب صدر اور اس کے نیورو سائنس ڈویژن کی صدر این وائٹ نے کہا، “ایک بار جب آپ اس ہدف کو ہٹا دیں جس کے بعد آپ جا رہے ہیں، تو آپ خوراک روک سکتے ہیں۔” انہوں نے کہا کہ اس سے علاج کی مجموعی لاگت اور تکلیف کے ساتھ ساتھ ضمنی اثرات کا خطرہ بھی کم ہو سکتا ہے۔
کمپنی کا کہنا ہے کہ 18 ماہ کے کلینیکل ٹرائل میں ڈونیماب حاصل کرنے والے 17 فیصد مریض چھ ماہ میں دوا بند کرنے میں کامیاب ہو گئے، 47 فیصد ایک سال کے اندر اور 69 فیصد 18 ماہ کے اندر بند ہو گئے۔ ان کا علمی زوال ان کے رکنے کے بعد بھی سست ہوتا رہا۔ للی کے میڈیکل ڈائریکٹر ڈاکٹر جان سمز نے کہا کہ کمپنی اس بات کا جائزہ لے رہی ہے کہ آزمائش کی مدت کے بعد یہ سست روی کتنی دیر تک جاری رہے گی۔
Kisunla کی فہرست قیمت ایک سال تک چلنے والے تھراپی کے کورس کے لیے $32,000 ہوگی۔ Leqembi کی سالانہ لاگت $26,000 ہے، لیکن امائلائیڈ کے صاف ہونے کے بعد اسے روکا نہیں جاتا۔ دی محترمہ وائٹ نے کہا کہ زیادہ قیمت اس توقع کی عکاسی کرتی ہے کہ مریض اپنی تختیوں کو صاف کرنے کے بعد کسونلا کو روک سکتے ہیں۔
Kisunla اور Leqembi کو الزائمر کے موثر علاج کی تلاش میں صرف ایک اضافی قدم سمجھا جاتا ہے۔ کچھ ماہرین کا کہنا ہے کہ وہ مریضوں یا خاندانوں کے لیے قابل توجہ ہونے کے لیے کافی سست نہیں ہو سکتے۔
ادویات کا تعلق دوائیوں کے ایک نئے طبقے سے ہے جو الزائمر کی بنیادی حیاتیات کو amyloid پر حملہ کرکے حل کرتی ہے، جو علامات ظاہر ہونے سے برسوں پہلے دماغ میں جمع ہونا شروع ہوجاتی ہے۔ اس طبقے کی پہلی دوا جس کی منظوری 2021 میں حاصل ہوئی تھی وہ ایڈوہیلم تھی، لیکن اس کے بنانے والی کمپنی بائیوجن نے اسے پچھلے سال بند کر دیا کیونکہ اس بات کے ناکافی شواہد موجود تھے کہ یہ مریضوں کو فائدہ پہنچا سکتی ہے۔ ابھی تک، ایسا کوئی علاج نہیں ہے جو یاداشت کی کمی یا دیگر علمی مسائل کو روکے یا اس کو ریورس کرے۔
الزائمر کے کچھ ماہرین اینٹی امیلائیڈ ادویات کے بارے میں شکوک و شبہات کا شکار ہیں اور ان کا کہنا ہے کہ ان کے خیال میں یہ خطرات معمولی فائدے کی صلاحیت سے کہیں زیادہ ہیں۔
سٹینفورڈ یونیورسٹی سکول آف میڈیسن کے نیورولوجسٹ ڈاکٹر مائیکل گریسیئس نے کہا کہ انہوں نے لیکیمبی تجویز نہیں کی تھی اور وہ کسنلا بھی نہیں دیں گے۔ انہوں نے کہا کہ اگر دوائیں کارآمد تھیں، تو اعداد و شمار سے یہ ظاہر ہونا چاہیے کہ جن مریضوں کے دماغ سے زیادہ امائلائیڈ نکالے گئے تھے، ان میں علمی کمی کی رفتار کم ہوتی ہے، جیسا کہ ایچ آئی وی کی دوائیوں نے یہ ظاہر کیا ہے کہ جتنا زیادہ دوا کسی مریض کے وائرل بوجھ کو کم کرتی ہے۔ بہتر ہے کہ مریض کی صحت اور زندہ رہنے کا امکان۔
لیکن اب تک، ڈاکٹر گریسیئس نے کہا، “ان کی کسی بھی تحقیق میں امائلائیڈ تختیوں کو ہٹانے اور انفرادی مضامین میں طبی ردعمل کے درمیان کوئی تعلق نہیں ہے۔” اس نے مزید کہا کہ یہ سوال اٹھایا کہ “یہ دوا کیسے کام کر رہی ہے، اگر بالکل بھی، اور یہ ایک کلینشین کی حیثیت سے میرے لیے مایوس کن اور اذیت ناک ہے۔”
دوسرے ماہرین نے کہا کہ وہ مریضوں کو دوائیں پیش کرنے کو قیمتی سمجھتے ہیں اگرچہ فائدہ معمولی ہو۔
واشنگٹن یونیورسٹی اسکول آف میڈیسن میں نیورولوجی کے پروفیسر ڈاکٹر بی جوئے سنائیڈر جو دوائیوں کے ٹرائلز میں شامل رہے ہیں اور اس سے قبل ایزائی اور للی دونوں کے مشیر کے طور پر خدمات انجام دے چکے ہیں، نے کہا کہ کمی کی رفتار “کوئی بڑا فرق نہیں ہے، لیکن لوگوں کی زندگیوں میں بامعنی ہو سکتا ہے – مثال کے طور پر، ہلکی بھولپن سے لے کر تقرریوں کے بارے میں یاد دلانے تک بڑھنے میں تاخیر کر کے۔
انہوں نے کہا کہ “کم از کم گروپ کی سطح پر، امائلائیڈ کی صفائی بیماری کے بڑھنے میں کمی کے ساتھ تعلق رکھتی ہے۔” انہوں نے کہا، “ان باہمی تعلق کو انفرادی مریض میں دیکھنا مشکل ہو گا،” اس نے کہا، کیونکہ یادداشت اور سوچ کے مسائل میں اتار چڑھاؤ آ سکتا ہے اور کیونکہ ٹیسٹنگ کے دوران “آپ نہیں جانتے کہ آپ کا دن اچھا ہے یا برا۔”
ابتدائی مرحلے کے 1,736 مریضوں کے ٹرائل میں — جن میں یا تو ہلکی علمی خرابی ہے یا ہلکے ڈیمنشیا — علمی کمی 18 مہینوں کے دوران تقریباً 4½ سے 7½ ماہ تک سست ہو گئی ہے ان لوگوں کے مقابلے میں جنھیں پلیسبو دیا گیا تھا۔ 18 نکاتی علمی پیمانے پر، دوائی حاصل کرنے والے مریضوں کے مجموعی گروپ میں پلیسبو گروپ کے مقابلے میں 29 فیصد زیادہ آہستہ آہستہ کمی واقع ہوئی، ایک پوائنٹ کے ساتویں حصے کے فرق کی وجہ سے۔
ڈونیماب حاصل کرنے والوں میں سے تقریباً نصف مطالعہ میں ایک سال اسی علمی سطح پر رہے، اس کے مقابلے میں 29 فیصد جنہوں نے پلیسبو حاصل کیا۔
ڈونیماب پر آنے والوں میں سے تقریباً ایک چوتھائی نے دماغ میں سوجن یا خون بہنے کا تجربہ کیا۔ جب کہ زیادہ تر معاملات ہلکے یا غیر علامتی تھے، تقریباً دو فیصد سنگین تھے، اور ضمنی اثرات تین مریضوں کی موت سے منسلک تھے۔
ڈونیماب ٹرائل میں لیکیمبی ٹرائل کے مقابلے میں سوجن اور خون بہنے کی شرح زیادہ تھی، لیکن مریضوں اور دیگر عوامل میں فرق کی وجہ سے موازنہ مشکل ہے۔
دونوں ادویات کے ساتھ، زیادہ خطرہ والے مریضوں میں وہ لوگ شامل ہیں جن کے دماغ میں چار سے زیادہ خرد خون بہہ رہا ہے اور وہ لوگ جن کے پاس الزائمر سے منسلک جین ویرینٹ ہے جسے APOE4 کہتے ہیں — خاص طور پر اگر ان کے پاس مختلف قسم کی دو کاپیاں ہوں۔
فینکس کے 69 سالہ بیو کرول تقریباً تین سالوں سے ڈونیماب کے مطالعہ میں شریک ہیں، بینر الزائمر انسٹی ٹیوٹ، ایک ٹرائل سائٹ میں انفیوژن حاصل کر رہے ہیں۔ نہ تو وہ اور نہ ہی ڈاکٹروں کو معلوم ہے کہ اسے کب ڈونیماب ملا اور کب اسے پلیسبو ملا۔ (اگر اسے ابتدائی 18 ماہ کے مرحلے کے دوران پلیسبو ملا، تو وہ توسیع کے مرحلے میں دوائی لینا شروع کر دیتی۔ اگر اسے ابتدائی 18 ماہ کے مرحلے کے دوران دوا ملی، تو اس بات کا امکان ہے کہ اس کا امائلائڈ صاف ہو گیا ہو گا اور وہ توسیع کے مرحلے کے دوران کسی وقت پلیسبو حاصل کریں۔)
للی کے زیر اہتمام ایک انٹرویو میں، اس کے شوہر، مارک کرول نے کہا کہ ابتدائی 18 مہینوں کے دوران، ڈاکٹروں نے کہا کہ وقفے وقفے سے کیے جانے والے اسکینز میں کبھی کبھی محترمہ کرول کے دماغ میں مائیکرو بلیڈز پائے جاتے ہیں، لیکن انفیوژن کو روکنے کے لیے کوئی بھی سنجیدہ نہیں ہے۔
مسٹر کرول نے کہا کہ تقریباً چھ سال پہلے، ان کی اہلیہ، جو کوکا کولا کے لیے سیلز اور مارکیٹنگ میں کام کرتی تھیں اور ایک گہری یادداشت کے ساتھ انتہائی منظم تھیں، تیزی سے بھولنے لگیں۔ اس نے کہا کہ کرینبیری اورنج نٹ روٹی کی ایک سے زیادہ روٹی بیک وقت پکانے کے بجائے، ایک بھی پکانا “ایک جدوجہد” بن گیا۔ وہ کہے گی، “'مجھے یقین نہیں ہے کہ میں نے اجزاء کو صحیح طریقے سے ڈالا ہے،'” اس نے کہا۔
وہ ہلکی علمی خرابی کے ساتھ تشخیص کی گئی تھی، ایک پریمنشیا مرحلہ۔ مسٹر کرول نے کہا، “اس وقت سے لے کر اب تک، یہ ایک دن میں دو بار مجھ سے ایک ہی سوال پوچھنے سے 10 سیکنڈ میں دو بار ایک ہی سوال پوچھتا چلا گیا۔”
محترمہ کرول نے کہا کہ انہیں محسوس نہیں ہوتا کہ وہ علمی زوال کا سامنا کر رہی ہیں۔ اس نے کہا کہ اب اس کی بنیادی سرگرمی ان کے بیگل بیلی کو دن میں دو بار چہل قدمی کرنا تھی، اور اس کی وجہ یہ تھی کہ وہ اب دوستوں کے ساتھ باقاعدگی سے گولف نہیں کھیلتی ہے “یہ نہیں کہ میں یہ نہیں کر سکتی، میں صرف چیزیں کرتے کرتے تھک گئی ہوں۔”
مسٹر کرول نے کہا کہ اس کی یادداشت اور توجہ میں کمی بتدریج جاری ہے، لیکن انہیں امید ہے کہ منشیات کی وجہ سے اس کی رفتار کم ہو گئی ہے۔
“یہ چاندی کی گولی نہیں ہے،” انہوں نے کہا۔ لیکن، انہوں نے مزید کہا، “مجھے لگتا ہے کہ یہ اہم ہے، اور مجھے لگتا ہے کہ یہ ایف ڈی اے کی منظوری کی ضمانت دیتا ہے۔”
ڈاکٹر سنائیڈر نے کہا کہ کچھ مریضوں نے اینٹی امیلائیڈ دوائیں شروع کرنے کے خلاف فیصلہ کیا “جیسے ہی انہوں نے دماغ کی سوجن یا ورم میں کمی کے بارے میں کچھ بھی سنا کہ خطرہ ہے۔” اس نے کہا، دوسرے لوگ اس قدر “اپنی یادداشت کھونے سے گھبراتے ہیں،” کہ “انہیں واقعی اس بات کی پرواہ نہیں ہے کہ آپ انہیں بتاتے ہیں کہ انہیں کتنا خطرہ ہے۔”
ڈونیماب ٹرائل کی ایک غیر معمولی خصوصیت میں دوسرے پروٹین، ٹاؤ کی سطح کی پیمائش شامل ہے، جو ایمیلائڈ کے جمع ہونے کے بعد دماغ میں الجھ جاتا ہے اور یادداشت اور سوچ کے مسائل سے زیادہ گہرا تعلق ہے۔
انٹرمیڈیٹ ٹاؤ کی سطح کے ساتھ ٹرائل کے شرکاء نے ڈونیماب پر اعلی درجے والے افراد کے مقابلے میں زیادہ آہستہ آہستہ کمی کی، یہ تجویز کرتا ہے کہ پہلے مریضوں کا علاج کرنا زیادہ موثر تھا۔ اس سے یہ سوال پیدا ہوا کہ آیا دوا شروع کرنے سے پہلے مریضوں کو ٹاؤ برین اسکین کروانا چاہیے، لیکن نہ ہی للی اور نہ ہی ایف ڈی اے نے اس کی سفارش کی کیونکہ ٹاؤ کے اسکین وسیع پیمانے پر دستیاب نہیں ہیں۔
ماہرین نے کہا کہ تختیوں کو صاف کرنے کے بعد علاج بند کرنے کے بارے میں کئی نامعلوم ہیں۔ کسی وقت، “کیا ہمیں انہیں دوبارہ شروع کرنے کی ضرورت ہے؟” ڈاکٹر سنائیڈر نے حیرت سے کہا۔ “کیا ہمیں اسے کسی اور چیز سے تبدیل کرنے کی ضرورت ہے؟”
للی سائنسدانوں کے پاس ابھی تک وہ جوابات نہیں ہیں۔ ڈاکٹر سمز نے اندازہ لگایا کہ امائلائیڈ کی سطح کو حد سے اوپر آنے میں تقریباً چار سال لگیں گے اور علاج شروع کرنے سے پہلے مریضوں کے پاس ہونے والی رقم تک پہنچنے میں ممکنہ طور پر ایک دہائی لگ جائے گی۔
کچھ ماہرین کو خدشہ ہے کہ اینٹی امائلائیڈ ادویات پر زور دینے سے مریضوں کو ایسے علاج کے لیے ٹرائلز میں حصہ لینے سے حوصلہ شکنی ہو سکتی ہے جو بہتر ہو سکتے ہیں۔ ڈاکٹر گریسیئس نے کہا، “عام طور پر فیلڈ کے لیے، میرے خیال میں یہ ایک طرف بڑھ رہا ہے، اور اس کی پیشرفت سست ہو رہی ہے۔”
درجنوں دیگر دوائیں الزائمر کے لیے کلینیکل ٹرائلز میں ہیں، جن میں اہم خصوصیات پر حملہ کرنے والی دوائیں بھی شامل ہیں جیسے کہ ٹاؤ ٹینگلز اور نیوروئنفلامیشن۔
“امید ہے، یہ صرف شروعات ہے،” ڈاکٹر سنائیڈر نے کہا۔