فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے امیوٹروفک لیٹرل سکلیروسیس کے لیے جن چند علاجوں کی منظوری دی ہے ان میں سے ایک بڑے کلینیکل ٹرائل میں ناکام رہا ہے، اور اس کے مینوفیکچرر نے جمعہ کو کہا کہ وہ اس بات پر غور کر رہا ہے کہ آیا اسے مارکیٹ سے واپس لیا جائے۔
Relyvrio نامی دوا کو دو سال سے بھی کم عرصہ قبل منظور کیا گیا تھا، باوجود اس کے کہ شدید اعصابی عارضے کے علاج میں اس کی تاثیر کے بارے میں سوالات ہیں۔ اس وقت، ایف ڈی اے کے جائزہ لینے والوں نے یہ نتیجہ اخذ کیا تھا کہ ابھی تک اس بات کا کافی ثبوت نہیں ہے کہ دوائی مریضوں کو طویل عرصے تک زندہ رہنے میں مدد دے سکتی ہے یا اس کی رفتار کو کم کر سکتی ہے جس سے وہ پٹھوں پر قابو پانے، بولنے یا سانس لینے جیسے افعال کھو دیتے ہیں۔
لیکن ایجنسی نے ایک بڑے کلینیکل ٹرائل کے نتائج کے لیے دو سال انتظار کرنے کے بجائے دوائیوں کو سبز رنگ دینے کا فیصلہ کیا، اعداد و شمار کا حوالہ دیتے ہوئے بتایا کہ علاج کے محفوظ ہونے اور اس بیماری میں مبتلا مریضوں کی مایوسی جو اکثر دو سے پانچ سال کے اندر موت کا باعث بنتی ہے۔ تب سے، ریاستہائے متحدہ میں تقریباً 4,000 مریضوں نے علاج حاصل کیا ہے، ایک پاؤڈر جو پانی میں ملایا جاتا ہے اور یا تو پیا جاتا ہے یا فیڈنگ ٹیوب کے ذریعے پیا جاتا ہے اور اس کی فہرست قیمت $158,000 سالانہ ہے۔
اب، 664 مریضوں کے 48 ہفتوں کے ٹرائل کے نتائج سامنے آچکے ہیں، اور انہوں نے ظاہر کیا کہ علاج پلیسبو سے بہتر کام نہیں کرتا تھا۔
“ہم حیران اور شدید مایوس ہیں،” جسٹن کلی اور جوشوا کوہن، ایمیلیکس فارماسیوٹیکلز کے شریک چیف ایگزیکٹو آفیسرز، علاج کے کارخانہ دار نے ایک بیان میں کہا۔ انہوں نے کہا کہ وہ آٹھ ہفتوں کے اندر دوائیوں کے لیے اپنے منصوبوں کا اعلان کریں گے، جس میں اسے مارکیٹ سے “رضاکارانہ طور پر واپس لینا” بھی شامل ہے۔
“ہم اپنے فیصلوں میں دو کلیدی اصولوں کے ذریعے رہنمائی کریں گے: وہ کرنا جو A.LS. کے ساتھ رہنے والے لوگوں کے لیے صحیح ہے، ریگولیٹری حکام اور ALS کمیونٹی کے ذریعے مطلع کیا جاتا ہے، اور جو سائنس ہمیں بتاتی ہے،” مسٹر کلی اور مسٹر۔ کوہن نے کہا۔
ریاستہائے متحدہ میں صرف دو دیگر منظور شدہ ALS ادویات ہیں: riluzole، جو 1995 میں منظور کی گئی تھی، جو کئی مہینوں تک بقا کو بڑھا سکتی ہے، اور edaravone، جو 2017 میں منظور ہوئی، جو تقریباً 33 فیصد تک ترقی کو سست کر سکتی ہے۔
مسٹر کلی اور مسٹر کوہن نے تقریباً ایک دہائی قبل براؤن یونیورسٹی میں انڈرگریجویٹ طالب علموں کے طور پر Relyvrio کا تصور کیا تھا۔ ان کا خیال یہ تھا کہ ٹورورسوڈیول، ایک ضمیمہ جو بعض اوقات جگر کے خامروں کو منظم کرنے کے لیے استعمال کیا جاتا ہے، اور سوڈیم فینائل بائٹریٹ، جو کہ بچوں کے یوریا کی خرابی کی دوا ہے، کو ملا کر دماغ کے نیوران کو ALS جیسی بیماریوں میں ہونے والے نقصان سے بچا سکتا ہے، خلیوں میں دو ڈھانچے کی خرابی کو روک کر: mitochondria۔ اور اینڈوپلاسمک ریٹیکولم۔
FDA کو عام طور پر دو قائل کرنے والے کلینیکل ٹرائلز کی ضرورت ہوتی ہے، عام طور پر فیز 3 ٹرائلز، جو فیز 2 اسٹڈیز سے بڑے اور زیادہ وسیع ہوتے ہیں۔ چند علاج کے ساتھ سنگین بیماریوں کے لیے، ایجنسی ایک ٹرائل کے علاوہ اضافی تصدیقی ڈیٹا کو قبول کر سکتی ہے۔ Relyvrio کے لیے، ڈیٹا صرف ایک فیز 2 ٹرائل سے آیا ہے جس میں 137 مریضوں نے یا تو دوائی لی یا پلیسبو، نیز ایک توسیعی مطالعہ جو کچھ مریضوں کے بعد ٹرائل ختم ہونے کے بعد ہوا جب وہ جان بوجھ کر دوا لے رہے تھے۔
ایجنسی نے ابتدائی طور پر سفارش کی کہ کمپنی 2024 میں فیز 3 ٹرائل مکمل ہونے تک دوا کی منظوری کے لیے درخواست نہ دے۔ ALS ایڈوکیسی گروپس نے FDA کو دوبارہ غور کرنے پر آمادہ کرنے کے لیے بھرپور مہم چلائی
مارچ 2022 میں، ایف ڈی اے کے آزاد مشیروں کی ایک کمیٹی نے تھوڑے مارجن سے فیصلہ کیا کہ علاج ابھی تک مؤثر ثابت نہیں ہوا، ایف ڈی اے کے اپنے جائزہ کاروں نے بھی ایک نتیجہ اخذ کیا۔ اس کے بعد ایجنسی نے Amylyx کو مزید ڈیٹا جمع کرنے کی اجازت دی اور ستمبر 2022 میں ایک دوسری آزاد مشاورتی کمیٹی کے اجلاس کو شیڈول کرنے کا غیر معمولی اقدام کیا۔
اس سماعت پر، ڈاکٹر بلی ڈن، جو ایف ڈی اے کے نیورو سائنس کے دفتر کے اس وقت کے ڈائریکٹر تھے، نے کمپنی سے پوچھا کہ کیا، اگر علاج کو منظوری مل گئی لیکن بعد میں فیز 3 کے ٹرائل میں ناکام رہے، تو وہ رضاکارانہ طور پر دوائیوں کی فروخت بند کر دے گی۔
مسٹر کلی نے جواب دیا کہ اگر ٹرائل “کامیاب نہیں ہوتا ہے، تو ہم وہ کریں گے جو مریضوں کے لیے صحیح ہے، جس میں رضاکارانہ طور پر پروڈکٹ کو مارکیٹ سے ہٹانا بھی شامل ہے۔”
اس عزم کے علاوہ مریضوں اور ڈاکٹروں کی جذباتی گواہی نے مشاورتی کمیٹی کے سات ارکان کو منظوری کے حق میں آمادہ کیا، صرف دو مخالف۔ اس مہینے کے آخر میں، ایف ڈی اے نے منظوری دے دی، یہ لکھتے ہوئے کہ “تاثر کے ثبوت کے بارے میں بقایا غیر یقینی صورتحال” تھی، لیکن یہ کہ “ALS کی سنگین اور جان لیوا نوعیت اور خاطر خواہ غیر پوری ضرورت کو دیکھتے ہوئے، غیر یقینی کی یہ سطح قابل قبول ہے۔ یہ مثال.”